Hemofilide Yeni Tedavi Seçeneklerinde Hasta ve Hasta Yakını Perspektifi

GİRİŞ ve AMAÇ: Günümüzde hemofili hastalığının tedavisinde haftada 2 veya 3 defa intravenöz infüzyonla yapılan profilaktik faktör replasmanı uygulanmaktadır. Son yıllarda dünyada kullanıma giren, ülkemizde de rutin uygulamaya girmesi beklenen farklı tedavi seçenekleri gündemdedir. Bu tedaviler yarı ömrü uzatılmış Faktör VIII IX preperatları (EHL); Concizumab, Emicizumab Fitusiran gibi subkutan uygulanan gen tedavisidir. 
 çalışmada hemofilikler ailelerinin yeni seçeneklerine bakış açısı, onlardan beklentileri çekincelerinin araştırılması amaçlanmıştır. YÖNTEM GEREÇLER: Hasta ebeveynlerine yüzyüze görüşme yöntemiyle tarafımızca geliştirilen ‘’Hemofilide Yeni Tedaviler Anketi’’ uygulandı. Elde edilen veriler hasta ebeveynler alt gruplarında kesitsel olarak değerlendirildi.
 BULGULAR: 32 29 ebeveyn olmak üzere toplam 61 kişiye anket Hemofilikler ebeveynlere EHL faktörler hakkındaki tercihleri sorulduğunda, hemofiliklerin 31’i (%96,8), ebeveynlerin 27’si (93,1) evet yanıtını vermiştir (p=0.496). Subkutan moleküller için (%84,3), tamamı istatistiksel anlamlıdır (p=0.026). Gen tedavisi (%84.3), 26’sı (%89.6) (p=0.542). Katılımcılardan seçeneklerinden birini tercih etmeleri istendiğinde her iki grup da tedavisini etmiştir. TARTIŞMA SONUÇ: Çalışmada hem hemofilikler, yakınları tarafından en çok tedavisiydi. ebeveynler, ise ikinci sırada edilmekteydi. Tedavi seçeneklerinin edilme nedenleri değerlendirildiğinde, daha az sayıda enjeksiyon olanağı sağlamaları üç saptanan nedeniydi.